Mimetik antihemofiličnog faktora - novo poglavlje u profilaktičkom lečenju hemofilije A:

Božidar Lilić; Miodrag Vučić; Danijela  Jovančić-Petković; Jelena Vučić

doi:10.5937/afmnai41-49466

Božidar Lilić Klinika za hematologiju, alergologiju i kliničku imunologiju UKC Niš
Prof. dr Miodrag Vučić Klinika za hematologiju, alergologiju i kliničku imunologiju UKC Niš, Medicinski fakultet Univerziteta u Nišu
Asist. dr Danijela Jovančić-Petković Klinika za pedijatriju, UKC Niš, Medicinski fakultet Univerziteta u Nišu
Asist. dr Jelena Vučić Klinika za pedijatriju, UKC Niš, Medicinski fakultet Univerziteta u Nišu

DOI: https://doi.org/10.5937/afmnai41-49466

Ključne reči: hemofilija, antihemofilični faktor, emicizumab, inhibitori, profilaksa

Sažetak

Cilj: Analiza efekata profilaktičkog lečenja mimetikom antihemofiličnog faktora kod deset pacijenata sa hemofilijom A. Pacijenti i metode: Retrospektivna analiza sprovedena je na osnovu podataka o lečenju desetorice pacijenata muškog pola (4 dečjeg, 1 adolescentnog, 5 odraslog životnog doba) sa teškom hemofilijom A, koji su pre profilaktičkog lečenja emicizumabom profilaktički lečeni koncentratom antihemofiličnog faktora. Jedan pacijent odraslog životnog doba razvio je inhibitore tokom profilakse antihemofiličnim faktorom. Kod četvorice odraslih pacijenata hemofilna artropatija se razvila pre početka profilaktičkog lečenja mimetikom antihemofiličnog faktora. Kod dvojice odraslih pacijenata profilaktičko lečenje emicizumabom sprovođeno je na 4 nedelje, a kod ostalih na 2 nedelje. Nakon 14 meseci profilaktičkog lečenja (prosek) mimetikom antihemofiličnog faktora analizirali smo broj probojnih krvarenja, godišnju stopu krvarenja, stanje zglobova, neželjene reakcije na emicizumab, kao i zadovoljstvo pacijenata lečenjem. Rezultati: U periodu profilakse emicizumabom kod pacijenata se nisu javljala probojna krvarenja, niti je došlo do kliničkog pogoršanja prethodno razvijene hemofilne artropatije kod pacijenata sa artropatijom. Vrednost godišnje stope krvarenja bila je nula kod svih pacijenata lečenih emicizumabom. Kod naših pacijenata se tokom profilakse emicizumabom nisu javile neželjene reakcije na lek. Svi pacijenti su naveli veće zadovoljstvo nesupstitucionim profilaktičkim lečenjem u odnosu na supstitucionu profilaksu. Zaključci: Obezbeđujući zaštitu od probojnih krvarenja i potencijalnim sprečavanjem daljeg oštećenja zahvaćenih zglobova profilaktičko lečenje emicizumabom omogućava veću aktivnost i povećava kvalitet života lečenih pacijenata.

Biografije autora

Božidar Lilić, Klinika za hematologiju, alergologiju i kliničku imunologiju UKC Niš

Drugi autor rada "Non-factor replacement therapy - a new chapter in hemophilia A prophylaxis" i autor za korespodenciju

Prof. dr Miodrag Vučić, Klinika za hematologiju, alergologiju i kliničku imunologiju UKC Niš, Medicinski fakultet Univerziteta u Nišu

Prvi autor rada "Non-factor replacement therapy - a new chapter in hemophilia A prophylaxis"

Asist. dr Danijela Jovančić-Petković, Klinika za pedijatriju, UKC Niš, Medicinski fakultet Univerziteta u Nišu

Treći autor rada "Non-factor replacement therapy - a new chapter in hemophilia A prophylaxis"

Asist. dr Jelena Vučić, Klinika za pedijatriju, UKC Niš, Medicinski fakultet Univerziteta u Nišu

Četvrti autor rada "Non-factor replacement therapy - a new chapter in hemophilia A prophylaxis"

Reference

1.Laino L, Cicciù M, Fiorillo L et al. Surgical Risk on Patients with Coagulopathies: Guidelines on Hemophiliac Patients for Oro-Maxillofacial Surgery. Int J Environ Res Public Health 2019; 16(8): 1386. https://doi.org/10.3390/ijerph16081386
2.Samuelson Bannow B, Recht M, Négrier C et al. Factor VIII: Long-established role in haemophilia A and emerging evidence beyond haemostasis. Blood Rev 2019; 35: 43-50. https://doi.org/10.1016/j.blre.2019.03.002
3.Mannucci PM. Hemophilia treatment innovation: 50 years of progress and more to come. J Thromb Haemost 2023; 21(3): 403-412. https://doi.org/10.1016/j.jtha.2022.12.029
4.Gelbenegger G, Schoergenhofer C, Knoebl P et al. Bridging the Missing Link with Emicizumab: A Bispecific Antibody for Treatment of Hemophilia A. Thromb Haemost 2020; 120(10): 1357-1370. https://doi.org/10.1055/s-0040-1714279
5.Jiménez-Yuste V, Auerswald G, Benson G et al. Achieving and maintaining an optimal trough level for prophylaxis in haemophilia: the past, the present and the future. Blood Transfus 2014; 12(3): 314-319. https://doi.org/10.2450/2014.0298-13
6. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020; 26(Suppl 6): 1-158. https://doi.org/10.1111/hae.14046
7.Berntorp E, Hermans C, Solms A et al. Optimising prophylaxis in haemophilia A: The ups and downs of treatment. Blood Rev 2021; 50: 100852. https://doi.org/10.1016/j.blre.2021.100852
8.den Uijl IE, Fischer K, Van Der Bom JG et al. Analysis of low frequency bleeding data: the association of joint bleeds according to baseline FVIII activity levels. Haemophilia 2011; 17(1): 41-44. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2010.02383.x
9.Ljung R, Auerswald G, Benson G et al. Inhibitors in haemophilia A and B: Management of bleeds, inhibitor eradication and strategies for difficult-to-treat patients. Eur J Haematol 2019; 102(2): 111-122. https://doi.org/10.1111/ejh.13193
10.Makris M, Iorio A, Lenting PJ. Emicizumab and thrombosis: The story so far. J Thromb Haemost 2019; 17(8): 1269-1272. https://doi.org/10.1111/jth.14556
11.Munawar Ali R, Abid M, Zafar S et al. Management of Severe Hemophilia A: Low-Dose Prophylaxis vs. On-Demand Treatment. Cureus 2023; 15(7): e41410. https://doi.org/10.7759/cureus.41410
12.Manco-Johnson MJ, Warren BB. Long-term prophylaxis: what are our options and how to define success? Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2022; 2022(1): 579-585. https://doi.org/10.1182/hematology.2022000397
13.Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med 2017; 377(9): 809-818.
https://doi.org/10.1056/NEJMoa1703068

Mimetik antihemofiličnog faktora - novo poglavlje u profilaktičkom lečenju hemofilije A

Non-factor therapy - a new chapter in hemophilia A prophylaxis (short articile title; our title has no subtitle)

Sažetak

Biografije autora

Reference